Die sogenannte Knochenmarktransplantation (KMT) ist das einzige Heilverfahren für CML. Mit ihr wird das komplette blutbildende System ausgetauscht. Möglich ist das nur bei ca. einem Fünftel der Patienten und das Risiko ist sehr hoch.

Sowohl die Spende als auch der Empfang des Knochenmarks geschehen heute in Deutschland meist nur noch über das Blut als Stammzelleninfusion. Es werden so keine Nadeln mehr in Knochen gestochen, um insgesamt über einen Liter Mark beim Spender abzusaugen bzw. dem Empfänger zu injizieren (wie es der Tenor * José Carreras mit über Hundert Injektionen noch - mit Erfolg - erdulden musste). Sondern beim Spender wird medikamentös zuerst eine vermehrte Bildung von Stammzellen des blutbildenden Systems im Knochenmark angeregt sowie Ausschüttung derselben ins Blut. Von dort werden sie dann, vergleichbar der Prozedur bei einer Blutwäsche (Dialyse) aus Venen gezapft. Beim Empfänger (Wirt) werden sie ebenfalls in die Blutbahn gegeben und finden ihren Weg ins Knochenmark (Leukozyte zu Thrombozyte: "Show me the way to the next bone marrow bar.").

Vorher allerdings wird durch Chemo- und evtl. Strahlentherapie das Knochenmark des Empfängers vollständig zerstört. Überleben Leukämiezellen, war alles vergeblich. Gelingt die Übertragung, d.h. werden die gespendeten neuen Knochenmarkstammzellen angenommen, so baut sich ein neues leukämiefreies blutbildendes System auf. Wenn nicht, stirbt der Empfänger.
Das ganze dauert ca. ein Jahr, es überleben ca. 1/4 aller Transplantierten nicht länger als ein paar Jahre. Wenn nach ca. fünf Jahren keine Leukämiezellen mehr aufgetreten sind, gilt der Patient als geheilt. Viele der Überlebenden haben dann lebenslang mit mehr oder weniger schweren medikamentös einzudämmenden Abstossungsreaktionen zu tun, bei der die transplantierten gesunden Zellen den Wirtskörper bekämpfen.